La evolución en la regulación de la hemostasia: las implicaciones de las nuevas y emergentes opciones terapéuticas en el ejercicio clínico
La Dra. Pratima Chowdary le invita a ver estos tres vídeos de entrevistas con expertos, donde se analiza la hemostasia, así como las nuevas y emergentes opciones terapéuticas dirigidas a su regulación.
- En la primera entrevista con experto, el Dr. Alan Mast habla sobre los fundamentos del sistema hemostático y los procesos implicados para lograr una estricta regulación de la hemostasia.
- En la segunda entrevista, el Dr. Guy Young explica las nuevas y emergentes opciones terapéuticas para la regulación de la hemostasia.
- En la tercera entrevista, la Dra. Maria Elisa Mancuso expone cómo podemos convertir los datos procedentes de la investigación sobre estas novedosas opciones de tratamiento en resultados para el ejercicio clínico.
Cada entrevista tiene una duración de 20 minutos. Esta actividad cuenta con la acreditación del North American Center for Continuing Medical Education (NACCME). Para solicitar sus créditos, rellene el formulario de evaluación después de ver las entrevistas (a continuación, podrá consultar más información sobre acreditación).
Entrevistas
1. Pratima Chowdary with Alan Mast
2. Pratima Chowdary with Guy Young
3. Pratima Chowdary with Maria Elisa Mancuso
Equipo docente y declaración de intereses
Pratima Chowdary
Royal Free London NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
La catedrática Pratima Chowdary es la directora del Centro de trombosis y hemofilia Katharine Dormandy del Royal Free Hospital, y catedrática de hemofilia y hemostasia en University College of London (UCL) en el Reino Unido. También ocupa el puesto de responsable clínico del Laboratorio especializado en coagulación del norte de Londres y es codirectora de la Base de datos nacional de hemofilia, dirigida por la Organización de médicos del centro hemofílico del Reino Unido (UKHCDO, por sus siglas en inglés).
Está a cargo del equipo multidisciplinar que atiende a los pacientes con hemofilia y otros trastornos hemorrágicos relacionados. Entre los principales intereses de investigación de la Dra. Chowdary figuran el tratamiento personalizado de la hemofilia, nuevas terapias para la hemofilia, incluida la terapia génica, valoración de los desenlaces, artropatía hemofílica y coagulopatía adquirida.
Participa activamente en estudios clínicos de intervención sobre hemofilia que abarcan temas como productos de semivida ampliada, procoagulantes y terapia génica. Se le han concedido varias subvenciones para estudios iniciados por investigadores y es la investigadora coordinadora del registro de desenlaces United Kingdom Extended Half-Life (UK EHL) del Reino Unido.
Asimismo, desempeña el cargo de presidenta del grupo de trabajo del UKHCDO para los problemas osteomusculares de los pacientes con hemofilia y es miembro de varios comités directivos. Ha publicado varios artículos con revisión científica externa y capítulos de libros de texto, y además pertenece a muchas asociaciones profesionales como la Sociedad internacional de trombosis y hemostasia, la Sociedad británica de hemostasia y trombosis, la Asociación europea para trastornos hemorrágicos afines y la Federación mundial de hemofilia.
Declaración de intereses
Comisiones asesoras para Bayer, Takeda, Biogen Idec, CSL Behring, Chugai, Freeline, NovoNordisk , Pfizer, Roche, Sanofi, Spark y Sobi; subvenciones de Bayer, CSL Behring, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Takeda y Sobi.
Alan Mast
Versiti Blood Research Institute, Wisconsin, Estados Unidos
El Dr. Alan Mast, jefe de investigación, tuvo el honor de ser galardonado por el Consejo para la arterioesclerosis, trombosis y biología vascular (ATVB, por sus siglas en inglés) de la American Heart Association por su trabajo en la mejora de los desenlaces de los pacientes que presentan coágulos sanguíneos con ateroesclerosis. Como ganador en 2015 del Jeffrey M. Hoeg ATVB Award for Basic Science and Clinical Research, el Dr. Mast es reconocido por su labor para aumentar los conocimientos sobre la bioquímica de la coagulación sanguínea en relación con la ateroesclerosis, que llevó al desarrollo de nuevas estrategias de tratamiento para su prevención.
Los estudios del Dr. Mast se centran en la función de unas proteínas anticoagulantes que evitan la formación de coágulos sanguíneos y se denominan «inhibidores de la vía del factor tisular» (TFPI, por sus siglas en inglés). El Dr. Mast, junto a otros científicos de su laboratorio, han identificado una función anticoagulante anteriormente desconocida de los TFPI. Este efecto anticoagulante se consigue al bloquear un paso que se produce en una etapa muy temprana de la formación del coágulo sanguíneo. Este proceso parece estar mediado por formas de TFPI producidas por las plaquetas, que son unas células importantes que generan los coágulos sanguíneos de los pacientes con ateroesclerosis.
Según el Dr. Tom Abshire, director médico de Blood Center: «El Dr. Mast ha dedicado toda su vida a descubrir los mecanismos subyacentes de la coagulación sanguínea, por eso es un líder cuyos descubrimientos científicos básicos pueden reducir o incluso llegar a prevenir los casos de ataques al corazón e ictus entre los pacientes que presentan ateroesclerosis».
La importante labor del Dr. Mast es ofrecer esperanza a los millones de personas que actualmente viven con esta peligrosa enfermedad.
Declaración de intereses
Financiación de una subvención a la investigación de Novo Nordisk, honorarios de Novo Nordisk.
Guy Young
Children’s Hospital Los Angeles, Los Ángeles, California, Estados Unidos
El Dr. Guy Young se licenció en Medicina por la State University of New York en la Stony Brook School of Medicine de Stony Brook, Nueva York. Realizó su residencia en el departamento de pediatría del Schneider Children’s Hospital del Long Island Jewish Medical Center, Albert Einstein College of Medicine en Nueva York y obtuvo una beca de investigación en hematología/oncología pediátrica en el Children’s National Medical Center, George Washington University School of Medicine en la ciudad de Washington.
El Dr. Young es el director del Centro para la hemostasia y la trombosis del Children’s Hospital Los Angeles y profesor titular de Pediatría en la Keck School of Medicine de la University of Southern California.
Sus actuales actividades de investigación incluyen ensayos clínicos sobre hemofilia, el uso de nuevos anticoagulantes con niños, y la elaboración de pruebas que permitan analizar la hemostasia global para supervisar los efectos de los medicamentos utilizados en el tratamiento de la hemofilia.
El Dr. Young ha publicado muchos artículos, resúmenes y capítulos de libros de texto, además de impartir conferencias, talleres y presentaciones en reuniones tanto a nivel nacional como internacional. Actualmente es miembro del Consejo, y anteriormente fue presidente de comité de programa, de la Sociedad estadounidense de hematología/oncología pediátricas; además de haber sido también anterior presidente de comité de programa para la Sociedad de investigación sobre hemofilia y trombosis. Es el actual presidente del Comité científico y de normalización sobre factor VIII, factor IX y trastornos hemorrágicos raros de la Sociedad internacional sobre trombosis y hemostasia, y asimismo participa en el Subcomité científico sobre hemostasia de la Sociedad estadounidense de hematología. En 2013 fue galardonado como Médico del año por la Fundación Nacional de Hemofilia.
Declaración de intereses
BioMarine, Genentech, Roche, Novo Nordisk, Spark, Sanofi, Takeda, Pfizer, UniQure.
Maria Elisa Mancuso
Centro de trombosis y enfermedades hemorrágicas del Centro clínico y de investigación Humanitas de Milán, Italia
La Dra. Maria Elisa Mancuso es hematóloga y trabaja como especialista principal en hematología del Centro de trombosis y enfermedades hemorrágicas en el Centro Clínico y de Investigación Humanitas, IRCCS de Rozzano, Milán, Italia. Maria obtuvo un postgrado en Hematología clínica y experimental, además de un doctorado en Metodología clínica. Maria ha participado en estudios clínicos y ha publicado varios artículos originales en revistas con revisión científica externa como Blood, Journal of Thrombosis and Haemostasis, Haematologica, Thrombosis and Haemostasis, British Journal of Haematology and Haemophilia. Maria es revisora científica para varias revistas especializadas y miembro del comité de redacción de JTH. También es miembro de varios Subcomités científicos y de normalización del ISTH sobre FVIII, FIX y trastornos hemorrágicos raros. Maria ha participado como investigadora principal y adjunta en varios ensayos clínicos, además de tratar tanto a niños como a adultos con hemofilia, con especial interés en inhibidores, profilaxis, nuevas terapias y hepatitis C crónica.
Declaración de intereses
Especialista/consultora/ponente: Bayer, CSL Behring, Novo Nordisk, Roche, Pfizer, Sobi, Octapharma, Catalyst, Kedrion, Grifols, Biomarin y Takeda.
Objetivos de aprendizaje
Después de ver los vídeos con las entrevistas, los estudiantes podrán:
- Comprender la base fisiológica del sistema hemostático y explicar el modelo de coagulación tanto celular como de cascada.
- Identificar nuevas y emergentes opciones terapéuticas en fase 3 para la hemofilia y describir tanto su mecanismo de acción como su papel fisiológico en la hemostasia.
- Comprender lo complejo que es equilibrar el sistema hemostático, cómo conocen y mitigan el riesgo los médicos, y qué ocurre con la hemostasia si alteramos/reequilibramos el sistema con nuevas opciones terapéuticas.
- Explicar si se pueden utilizar tratamientos sin factor y cómo usarlos, según las características de cada paciente.
- Interpretar cómo el mecanismo de acción de las nuevas opciones terapéuticas afecta a los resultados de eficacia y seguridad en el ejercicio clínico, y comparar los desenlaces de seguridad de los nuevos tratamientos con los que se suelen utilizar con los pacientes de hemofilia.
Acreditación
Como apoyo a la mejora de la atención al paciente, esta actividad ha sido planificada y puesta en marcha por el North American Center for Continuing Medical Education (NACCME) y Springer Healthcare IME.
NACCME está acreditado conjuntamente por el Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME), el Accreditation Council for Pharmacy Education (ACPE) y el American Nurses Credentialing Center (ANCC) para ofrecer educación continua a los equipos de salud.
NACCME asigna AMA PRA Category 1 Credit™ a las siguientes actividades:
- Finalización de cada entrevista con experto: 0,25 AMA PRA Category 1 Credit™
- Finalización de todas las entrevistas con experto: 0,75 AMA PRA Category 1 Credit™
Comité de planificación
Además del grupo de expertos, entre los planificadores y personal de NACCME y Springer Healthcare figuran Greaton Sellers, Kamran Ahmad, James Hutton, Alba Ruzafa y Marie Le Solliec. El Comité de planificación no tiene ninguna relación financiera que declarar.
Subvención educativa
Este programa ha sido posible gracias a una subvención educativa independiente de Novo Nordisk Health Care AG y Pfizer.
MEET THE TEAM
Jules Morgan
Senior Project Manager
La evolución en la regulación de la hemostasia: las implicaciones de las nuevas y emergentes opciones terapéuticas en el ejercicio clínico
La Dra. Pratima Chowdary le invita a ver estos tres vídeos de entrevistas con expertos, donde se analiza la hemostasia, así como las nuevas y emergentes opciones terapéuticas dirigidas a su regulación.
- En la primera entrevista con experto, el Dr. Alan Mast habla sobre los fundamentos del sistema hemostático y los procesos implicados para lograr una estricta regulación de la hemostasia.
- En la segunda entrevista, el Dr. Guy Young explica las nuevas y emergentes opciones terapéuticas para la regulación de la hemostasia.
- En la tercera entrevista, la Dra. Maria Elisa Mancuso expone cómo podemos convertir los datos procedentes de la investigación sobre estas novedosas opciones de tratamiento en resultados para el ejercicio clínico.
Cada entrevista tiene una duración de 20 minutos. Esta actividad cuenta con la acreditación del North American Center for Continuing Medical Education (NACCME). Para solicitar sus créditos, rellene el formulario de evaluación después de ver las entrevistas (a continuación, podrá consultar más información sobre acreditación).
Entrevistas
1. Pratima Chowdary with Alan Mast
2. Pratima Chowdary with Guy Young
3. Pratima Chowdary with Maria Elisa Mancuso
Equipo docente y declaración de intereses
Pratima Chowdary
Royal Free London NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
La catedrática Pratima Chowdary es la directora del Centro de trombosis y hemofilia Katharine Dormandy del Royal Free Hospital, y catedrática de hemofilia y hemostasia en University College of London (UCL) en el Reino Unido. También ocupa el puesto de responsable clínico del Laboratorio especializado en coagulación del norte de Londres y es codirectora de la Base de datos nacional de hemofilia, dirigida por la Organización de médicos del centro hemofílico del Reino Unido (UKHCDO, por sus siglas en inglés).
Está a cargo del equipo multidisciplinar que atiende a los pacientes con hemofilia y otros trastornos hemorrágicos relacionados. Entre los principales intereses de investigación de la Dra. Chowdary figuran el tratamiento personalizado de la hemofilia, nuevas terapias para la hemofilia, incluida la terapia génica, valoración de los desenlaces, artropatía hemofílica y coagulopatía adquirida.
Participa activamente en estudios clínicos de intervención sobre hemofilia que abarcan temas como productos de semivida ampliada, procoagulantes y terapia génica. Se le han concedido varias subvenciones para estudios iniciados por investigadores y es la investigadora coordinadora del registro de desenlaces United Kingdom Extended Half-Life (UK EHL) del Reino Unido.
Asimismo, desempeña el cargo de presidenta del grupo de trabajo del UKHCDO para los problemas osteomusculares de los pacientes con hemofilia y es miembro de varios comités directivos. Ha publicado varios artículos con revisión científica externa y capítulos de libros de texto, y además pertenece a muchas asociaciones profesionales como la Sociedad internacional de trombosis y hemostasia, la Sociedad británica de hemostasia y trombosis, la Asociación europea para trastornos hemorrágicos afines y la Federación mundial de hemofilia.
Declaración de intereses
Comisiones asesoras para Bayer, Takeda, Biogen Idec, CSL Behring, Chugai, Freeline, NovoNordisk , Pfizer, Roche, Sanofi, Spark y Sobi; subvenciones de Bayer, CSL Behring, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Takeda y Sobi.
Alan Mast
Versiti Blood Research Institute, Wisconsin, Estados Unidos
El Dr. Alan Mast, jefe de investigación, tuvo el honor de ser galardonado por el Consejo para la arterioesclerosis, trombosis y biología vascular (ATVB, por sus siglas en inglés) de la American Heart Association por su trabajo en la mejora de los desenlaces de los pacientes que presentan coágulos sanguíneos con ateroesclerosis. Como ganador en 2015 del Jeffrey M. Hoeg ATVB Award for Basic Science and Clinical Research, el Dr. Mast es reconocido por su labor para aumentar los conocimientos sobre la bioquímica de la coagulación sanguínea en relación con la ateroesclerosis, que llevó al desarrollo de nuevas estrategias de tratamiento para su prevención.
Los estudios del Dr. Mast se centran en la función de unas proteínas anticoagulantes que evitan la formación de coágulos sanguíneos y se denominan «inhibidores de la vía del factor tisular» (TFPI, por sus siglas en inglés). El Dr. Mast, junto a otros científicos de su laboratorio, han identificado una función anticoagulante anteriormente desconocida de los TFPI. Este efecto anticoagulante se consigue al bloquear un paso que se produce en una etapa muy temprana de la formación del coágulo sanguíneo. Este proceso parece estar mediado por formas de TFPI producidas por las plaquetas, que son unas células importantes que generan los coágulos sanguíneos de los pacientes con ateroesclerosis.
Según el Dr. Tom Abshire, director médico de Blood Center: «El Dr. Mast ha dedicado toda su vida a descubrir los mecanismos subyacentes de la coagulación sanguínea, por eso es un líder cuyos descubrimientos científicos básicos pueden reducir o incluso llegar a prevenir los casos de ataques al corazón e ictus entre los pacientes que presentan ateroesclerosis».
La importante labor del Dr. Mast es ofrecer esperanza a los millones de personas que actualmente viven con esta peligrosa enfermedad.
Declaración de intereses
Financiación de una subvención a la investigación de Novo Nordisk, honorarios de Novo Nordisk.
Guy Young
Children’s Hospital Los Angeles, Los Ángeles, California, Estados Unidos
El Dr. Guy Young se licenció en Medicina por la State University of New York en la Stony Brook School of Medicine de Stony Brook, Nueva York. Realizó su residencia en el departamento de pediatría del Schneider Children’s Hospital del Long Island Jewish Medical Center, Albert Einstein College of Medicine en Nueva York y obtuvo una beca de investigación en hematología/oncología pediátrica en el Children’s National Medical Center, George Washington University School of Medicine en la ciudad de Washington.
El Dr. Young es el director del Centro para la hemostasia y la trombosis del Children’s Hospital Los Angeles y profesor titular de Pediatría en la Keck School of Medicine de la University of Southern California.
Sus actuales actividades de investigación incluyen ensayos clínicos sobre hemofilia, el uso de nuevos anticoagulantes con niños, y la elaboración de pruebas que permitan analizar la hemostasia global para supervisar los efectos de los medicamentos utilizados en el tratamiento de la hemofilia.
El Dr. Young ha publicado muchos artículos, resúmenes y capítulos de libros de texto, además de impartir conferencias, talleres y presentaciones en reuniones tanto a nivel nacional como internacional. Actualmente es miembro del Consejo, y anteriormente fue presidente de comité de programa, de la Sociedad estadounidense de hematología/oncología pediátricas; además de haber sido también anterior presidente de comité de programa para la Sociedad de investigación sobre hemofilia y trombosis. Es el actual presidente del Comité científico y de normalización sobre factor VIII, factor IX y trastornos hemorrágicos raros de la Sociedad internacional sobre trombosis y hemostasia, y asimismo participa en el Subcomité científico sobre hemostasia de la Sociedad estadounidense de hematología. En 2013 fue galardonado como Médico del año por la Fundación Nacional de Hemofilia.
Declaración de intereses
BioMarine, Genentech, Roche, Novo Nordisk, Spark, Sanofi, Takeda, Pfizer, UniQure.
Maria Elisa Mancuso
Centro de trombosis y enfermedades hemorrágicas del Centro clínico y de investigación Humanitas de Milán, Italia
La Dra. Maria Elisa Mancuso es hematóloga y trabaja como especialista principal en hematología del Centro de trombosis y enfermedades hemorrágicas en el Centro Clínico y de Investigación Humanitas, IRCCS de Rozzano, Milán, Italia. Maria obtuvo un postgrado en Hematología clínica y experimental, además de un doctorado en Metodología clínica. Maria ha participado en estudios clínicos y ha publicado varios artículos originales en revistas con revisión científica externa como Blood, Journal of Thrombosis and Haemostasis, Haematologica, Thrombosis and Haemostasis, British Journal of Haematology and Haemophilia. Maria es revisora científica para varias revistas especializadas y miembro del comité de redacción de JTH. También es miembro de varios Subcomités científicos y de normalización del ISTH sobre FVIII, FIX y trastornos hemorrágicos raros. Maria ha participado como investigadora principal y adjunta en varios ensayos clínicos, además de tratar tanto a niños como a adultos con hemofilia, con especial interés en inhibidores, profilaxis, nuevas terapias y hepatitis C crónica.
Declaración de intereses
Especialista/consultora/ponente: Bayer, CSL Behring, Novo Nordisk, Roche, Pfizer, Sobi, Octapharma, Catalyst, Kedrion, Grifols, Biomarin y Takeda.
Objetivos de aprendizaje
Después de ver los vídeos con las entrevistas, los estudiantes podrán:
- Comprender la base fisiológica del sistema hemostático y explicar el modelo de coagulación tanto celular como de cascada.
- Identificar nuevas y emergentes opciones terapéuticas en fase 3 para la hemofilia y describir tanto su mecanismo de acción como su papel fisiológico en la hemostasia.
- Comprender lo complejo que es equilibrar el sistema hemostático, cómo conocen y mitigan el riesgo los médicos, y qué ocurre con la hemostasia si alteramos/reequilibramos el sistema con nuevas opciones terapéuticas.
- Explicar si se pueden utilizar tratamientos sin factor y cómo usarlos, según las características de cada paciente.
- Interpretar cómo el mecanismo de acción de las nuevas opciones terapéuticas afecta a los resultados de eficacia y seguridad en el ejercicio clínico, y comparar los desenlaces de seguridad de los nuevos tratamientos con los que se suelen utilizar con los pacientes de hemofilia.
Acreditación
Como apoyo a la mejora de la atención al paciente, esta actividad ha sido planificada y puesta en marcha por el North American Center for Continuing Medical Education (NACCME) y Springer Healthcare IME.
NACCME está acreditado conjuntamente por el Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME), el Accreditation Council for Pharmacy Education (ACPE) y el American Nurses Credentialing Center (ANCC) para ofrecer educación continua a los equipos de salud.
NACCME asigna AMA PRA Category 1 Credit™ a las siguientes actividades:
- Finalización de cada entrevista con experto: 0,25 AMA PRA Category 1 Credit™
- Finalización de todas las entrevistas con experto: 0,75 AMA PRA Category 1 Credit™
Comité de planificación
Además del grupo de expertos, entre los planificadores y personal de NACCME y Springer Healthcare figuran Greaton Sellers, Kamran Ahmad, James Hutton, Alba Ruzafa y Marie Le Solliec. El Comité de planificación no tiene ninguna relación financiera que declarar.
Subvención educativa
Este programa ha sido posible gracias a una subvención educativa independiente de Novo Nordisk Health Care AG y Pfizer.
MEET THE TEAM
Rebecca Cox
Principal Medical Education Writer
