止血調節の進化： 新しい治療選択肢の臨床実践上の意味
このプログラムのディレクター、プラティマ・チャウダリ氏による3つのCME認証ビデオインタビューでは、止血と止血調節に関する新しい治療選択肢について、各々の専門家が説明しています。
- 最初のインタビュー1では、アラン・マスト博士が止血機序の基礎と堅牢な止血調節のためのプロセスを説明します。
- インタビュー2では、ガイ・ヤング博士が止血調節の新しい治療選択肢を説明します。
- インタビュー3では、マリア・エリザ・マンキューソ博士が新しい治療選択肢の研究データの臨床治療の結果への解釈について議論します。
各インタビューの所要時間は20分間です。 この活動は、医師生涯教育北米センター（NACCME）が認定するものです。 単位を申請するには、インタビュー視聴後に評価フォームを完了してください（認定の詳細は以下を参照）。
インタビュー
1. Pratima Chowdary with Alan Mast
2. Pratima Chowdary with Guy Young
3. Pratima Chowdary with Maria Elisa Mancuso
研究者および開示
プラティマ・チャウダリ
英国ロンドン、ロイヤルフリーロンドン NHS 基金トラスト（Royal Free London NHS Foundation Trust)
プラティマ・チャウダリ教授は、キャサリンドーマンディ血友病および血栓センター（Katharine Dormandy Haemophilia & Thrombosis Centre）、ロイヤルフリー病院の所長であり、ロンドン大学 (UCL)の血友病および止血学科の教授です。 またロンドン北部の専門凝固ラボ（Specialist Coagulation Laboratory）の臨床学部長、英国血友病センター医師会(UKHCDO)が運営する英国血友病データベースの共同ディレクターです。
また、血友病と関連する出血障害の患者さん治療の学際的チーム長です。 チャウダリ教授の主な研究分野には、血友病のテーラーメイド治療、遺伝子治療を含む新規治療、転帰の評価、血友病性関節症および後天性凝固症があります。
半減期延長型血友病製剤、凝固促進剤および遺伝子治療の介入的臨床試験に関わっています。 数多くの治験医師主導の助成金を獲得し、英国半減期延長型血友病製剤（UK EHL)転帰レジストリの治験調整医師です。
また、血友病患者さんの筋骨格障害のUKHCDOワーキンググループの委員長および様々な委員会のメンバーです。 複数の査読付き論文や教科書の章の筆者であり、国際血栓止血学会、英国止血血栓学会、欧州血友病学会（EAHAD）および世界血友病連盟など数多くの専門学会のメンバーです。
開示
Bayer、Takeda、Biogen Idec、CSL Behring、Chugai、Freeline、Novo Nordisk、Pfizer、Roche、Sanofi、SparkおよびSobiの諮問会議。 Bayer、CSL Behring、Freeline、Novo Nordisk、Pfizer、TakedaおよびSOBIから助成金。
アラン・マスト
米国ウィスコンシン州、バーシティ血液研究所（Versiti Blood Research Institute）
アラン・マスト医師、上級研究員 Ph.D.は、最近米国心臓学会の Arteriosclerosis, Thrombosis and Vascular Biology (ATVB) 誌、諮問会議から動脈硬化で血栓を発現した患者さんの転帰の向上の貢献に対し表彰されました。 ジェフェリー M ハーグ氏は2015年に 基礎科学と臨床研究に対してATVB賞を受賞し、マスト博士は動脈硬化における血栓の生化学の研究の推進し予防の新しい治療戦略の開発の進展について素晴らしい業績を持っています。
マスト博士の主な研究は、組織経路因子インヒビター（TFPI）と呼ばれる血栓予防の抗凝固タンパク質の役割です。 マスト博士と研究室の仲間は、TFPIの血液の抗凝固性を始めて確認しています。 血栓の形成の非常に早期の段階で起こる阻害の段階です。 このプロセスは動脈硬化の患者さんで血栓の生成に重要な役割を持つ血小板が生成するTFPIの形成に仲介されると考えます。
トム・アブシャー医師 血液センター主席医務官 「マスト氏は、血液凝固の原因解明への貢献でリーダーとして、その基礎科学の発見は、心筋梗塞や脳卒中の発現を低下または予防へ導いています。」
マスト博士の重要な研究は、リスクの高い病気と生きる何百万人もの患者さんに希望を与えています。
開示
Novo Nordisk社の研究助成金、Novo Nordisk社から講演料。
ガイ・ヤング
米国カリフォルニア州ロサンゼルス、チルドレンズ・ホスピタル
ガイ・ヤング医師は、ニューヨーク州ストーニーブルックのニューヨーク州立大学、ストーニーブルック医学学校で医学教育を受けました。 ロングアイランドのジューイッシュ・メディカル・センターのシュナイダー小児病院、ニューヨークのアルベルト・アインシュタイン医学校の小児科において研修医を務め、ワシントンD.C.のジョージワシントン大学医学部のチルドレンズ・ナショナル・メディカルセンターの小児血液/腫瘍科で特別研究員を務めました。
ヤング博士は、 チルドレンズ・ホスピタル・ロサンゼルスの止血血栓センターの部長であり、南カリフォルニア大学、ケック医学校の小児科准教授です。
博士の現在の研究は、血友病の臨床試験、小児における新しい抗凝固剤の使用、血友病の出血の治療で薬の効果をモニタリングする止血グローバルアッセイです。
ヤング博士は、 多くの学術誌に論文、アブストラクト、教科書の章を発表し、国内外の会議で講演会、ワークショップやプレゼンテーションを行っています。 また現在小児血液/腫瘍学会のプログラム委員会の元委員長で現在は委員を務め、血友病血栓研究学会（HTRS)のプログラム委員長も務めました。 また、現在、国際血栓止血学会（ISTH)の第VIII因子、第IX因子および稀な出血性疾患の科学標準化委員会の委員長を務め、さらに米国血友病学会の止血に関する科学小委員会にも所属しています。 2013年には、National Hemophilia Foundation Physician of the Year Award を受賞しています。
開示
BioMarine、Genentech、Roche、Novo Nordisk、Spark、Sanofi、Takeda、Pfizer、UniQure。
マリア・エリザ・マンキューソ
イタリアミラノ、フマニタス臨床研究センター血栓・出血性障害センター（Center of Thrombosis and Hemorrhagic Diseases of Humanitas Clinical and Research Center）
マリア・エリザ・マンキューソ氏 (MD, PHD) は、血液学者でイタリアミラノのロッツァーノ、フマニタス臨床研究センター血栓・出血性障害センター（IRCCS）で上級血液学コンサルタントとして働いています。 マリア氏は、臨床および実験血液学のポスドク、臨床方法学で博士号を取得しました。 マリア氏は、臨床試験に関わり、Blood、Journal of Thrombosis and Haemostasis、Haematologica、Thrombosis and Haemostasis、British Journal of Haematology and Haemophilia 誌など多くの査読付き学術誌に原著論文を発表しています。 マリア氏は、複数の査読付き学術誌の査読者であり、JTHのエディターを務めています。 国際血栓止血学会会（ISTH)の第VIII因子、第IX因子および稀な出血性疾患の科学標準化委員会のメンバーです。 また、複数の臨床試験の主任治験医師および治験分担医師を務め、小児および成人の血友病患者さんを治療しインヒビター、予後、新規治療および慢性C型肝炎の研究をしています。
開示
コンサルタント/アドバイザー/講演： Bayer、CSL Behring、Novo Nordisk、Roche、Pfizer、Sobi、Octapharma、Catalyst、Kedrion、Grifols、BiomarinおよびTakeda.
学びの目標
ビデオインタビュー視聴後、視聴者は以下が可能となります。
- 止血機序の生理学的な基礎を理解し、止血の細胞基盤モデルおよびカスケードモデルの両方について説明する
- 血友病を対象とする第III相試験の新しい血友病の治療選択肢を確認し、作用機序と止血における生理学的役割を説明する
- 止血機序の平衡がいかに複雑であるか、医師がどのようにリスクを理解し緩和するのか、新しい治療選択肢においてその機序に介入し再均衡すると何が起こるのかを理解する
- 患者さんの特徴に基づき非因子治療を適用する場合どのように行うのかを説明する
- 新しい治療選択肢の作用機序が臨床の治療において有効性や安全性の結果にどのような影響を与えるのか理解し、新しい治療方法を血友病患者さんに一般的に行われている治療と比較する。
認定
患者さんの治療の向上の支援のため、この活動は医師生涯教育北米センター（NACCME）によって計画および実施されています。
医師生涯教育北米センター（NACCME）は、生涯教育認定機構（ACCME)、薬学教育認定機構（ACPE)、米国看護認定センター（ANCC）と共同で認定を受けており、医療従事者チームを対象に生涯教育を提供しています。
NACCMEは、以下の活動についてAMA PRA Category 1 Credit™を認定しています。
- 専門家インタビューの視聴の完了（１つ）： 0.25 AMA PRA Category 1 Credit™
- 専門家インタビューの視聴の完了： 0.75 AMA PRA Category 1 Credit™
計画委員会
専門家に加えてNACCMEおよびSpringer Healthcare IMEプランナーとスタッフに、グリートン・セラー、カムラン・アフマド、ジェームズ・ハットン、アルバ・ルザファおよびマリー・ル・ソリエックの各氏がいます。 計画委員会は、開示すべき財政上の関係はありません。
教育助成金
このプログラムは、Novo Nordisk Health Care AG および Pfizer からの独立した教育助成資金により実現しています。
MEET THE TEAM
Rebecca Cox
Principal Medical Education Writer
止血調節の進化： 新しい治療選択肢の臨床実践上の意味
このプログラムのディレクター、プラティマ・チャウダリ氏による3つのCME認証ビデオインタビューでは、止血と止血調節に関する新しい治療選択肢について、各々の専門家が説明しています。
- 最初のインタビュー1では、アラン・マスト博士が止血機序の基礎と堅牢な止血調節のためのプロセスを説明します。
- インタビュー2では、ガイ・ヤング博士が止血調節の新しい治療選択肢を説明します。
- インタビュー3では、マリア・エリザ・マンキューソ博士が新しい治療選択肢の研究データの臨床治療の結果への解釈について議論します。
各インタビューの所要時間は20分間です。 この活動は、医師生涯教育北米センター（NACCME）が認定するものです。 単位を申請するには、インタビュー視聴後に評価フォームを完了してください（認定の詳細は以下を参照）。
インタビュー
1. Pratima Chowdary with Alan Mast
2. Pratima Chowdary with Guy Young
3. Pratima Chowdary with Maria Elisa Mancuso
研究者および開示
プラティマ・チャウダリ
英国ロンドン、ロイヤルフリーロンドン NHS 基金トラスト（Royal Free London NHS Foundation Trust)
プラティマ・チャウダリ教授は、キャサリンドーマンディ血友病および血栓センター（Katharine Dormandy Haemophilia & Thrombosis Centre）、ロイヤルフリー病院の所長であり、ロンドン大学 (UCL)の血友病および止血学科の教授です。 またロンドン北部の専門凝固ラボ（Specialist Coagulation Laboratory）の臨床学部長、英国血友病センター医師会(UKHCDO)が運営する英国血友病データベースの共同ディレクターです。
また、血友病と関連する出血障害の患者さん治療の学際的チーム長です。 チャウダリ教授の主な研究分野には、血友病のテーラーメイド治療、遺伝子治療を含む新規治療、転帰の評価、血友病性関節症および後天性凝固症があります。
半減期延長型血友病製剤、凝固促進剤および遺伝子治療の介入的臨床試験に関わっています。 数多くの治験医師主導の助成金を獲得し、英国半減期延長型血友病製剤（UK EHL)転帰レジストリの治験調整医師です。
また、血友病患者さんの筋骨格障害のUKHCDOワーキンググループの委員長および様々な委員会のメンバーです。 複数の査読付き論文や教科書の章の筆者であり、国際血栓止血学会、英国止血血栓学会、欧州血友病学会（EAHAD）および世界血友病連盟など数多くの専門学会のメンバーです。
開示
Bayer、Takeda、Biogen Idec、CSL Behring、Chugai、Freeline、Novo Nordisk、Pfizer、Roche、Sanofi、SparkおよびSobiの諮問会議。 Bayer、CSL Behring、Freeline、Novo Nordisk、Pfizer、TakedaおよびSOBIから助成金。
アラン・マスト
米国ウィスコンシン州、バーシティ血液研究所（Versiti Blood Research Institute）
アラン・マスト医師、上級研究員 Ph.D.は、最近米国心臓学会の Arteriosclerosis, Thrombosis and Vascular Biology (ATVB) 誌、諮問会議から動脈硬化で血栓を発現した患者さんの転帰の向上の貢献に対し表彰されました。 ジェフェリー M ハーグ氏は2015年に 基礎科学と臨床研究に対してATVB賞を受賞し、マスト博士は動脈硬化における血栓の生化学の研究の推進し予防の新しい治療戦略の開発の進展について素晴らしい業績を持っています。
マスト博士の主な研究は、組織経路因子インヒビター（TFPI）と呼ばれる血栓予防の抗凝固タンパク質の役割です。 マスト博士と研究室の仲間は、TFPIの血液の抗凝固性を始めて確認しています。 血栓の形成の非常に早期の段階で起こる阻害の段階です。 このプロセスは動脈硬化の患者さんで血栓の生成に重要な役割を持つ血小板が生成するTFPIの形成に仲介されると考えます。
トム・アブシャー医師 血液センター主席医務官 「マスト氏は、血液凝固の原因解明への貢献でリーダーとして、その基礎科学の発見は、心筋梗塞や脳卒中の発現を低下または予防へ導いています。」
マスト博士の重要な研究は、リスクの高い病気と生きる何百万人もの患者さんに希望を与えています。
開示
Novo Nordisk社の研究助成金、Novo Nordisk社から講演料。
ガイ・ヤング
米国カリフォルニア州ロサンゼルス、チルドレンズ・ホスピタル
ガイ・ヤング医師は、ニューヨーク州ストーニーブルックのニューヨーク州立大学、ストーニーブルック医学学校で医学教育を受けました。 ロングアイランドのジューイッシュ・メディカル・センターのシュナイダー小児病院、ニューヨークのアルベルト・アインシュタイン医学校の小児科において研修医を務め、ワシントンD.C.のジョージワシントン大学医学部のチルドレンズ・ナショナル・メディカルセンターの小児血液/腫瘍科で特別研究員を務めました。
ヤング博士は、 チルドレンズ・ホスピタル・ロサンゼルスの止血血栓センターの部長であり、南カリフォルニア大学、ケック医学校の小児科准教授です。
博士の現在の研究は、血友病の臨床試験、小児における新しい抗凝固剤の使用、血友病の出血の治療で薬の効果をモニタリングする止血グローバルアッセイです。
ヤング博士は、 多くの学術誌に論文、アブストラクト、教科書の章を発表し、国内外の会議で講演会、ワークショップやプレゼンテーションを行っています。 また現在小児血液/腫瘍学会のプログラム委員会の元委員長で現在は委員を務め、血友病血栓研究学会（HTRS)のプログラム委員長も務めました。 また、現在、国際血栓止血学会（ISTH)の第VIII因子、第IX因子および稀な出血性疾患の科学標準化委員会の委員長を務め、さらに米国血友病学会の止血に関する科学小委員会にも所属しています。 2013年には、National Hemophilia Foundation Physician of the Year Award を受賞しています。
開示
BioMarine、Genentech、Roche、Novo Nordisk、Spark、Sanofi、Takeda、Pfizer、UniQure。
マリア・エリザ・マンキューソ
イタリアミラノ、フマニタス臨床研究センター血栓・出血性障害センター（Center of Thrombosis and Hemorrhagic Diseases of Humanitas Clinical and Research Center）
マリア・エリザ・マンキューソ氏 (MD, PHD) は、血液学者でイタリアミラノのロッツァーノ、フマニタス臨床研究センター血栓・出血性障害センター（IRCCS）で上級血液学コンサルタントとして働いています。 マリア氏は、臨床および実験血液学のポスドク、臨床方法学で博士号を取得しました。 マリア氏は、臨床試験に関わり、Blood、Journal of Thrombosis and Haemostasis、Haematologica、Thrombosis and Haemostasis、British Journal of Haematology and Haemophilia 誌など多くの査読付き学術誌に原著論文を発表しています。 マリア氏は、複数の査読付き学術誌の査読者であり、JTHのエディターを務めています。 国際血栓止血学会会（ISTH)の第VIII因子、第IX因子および稀な出血性疾患の科学標準化委員会のメンバーです。 また、複数の臨床試験の主任治験医師および治験分担医師を務め、小児および成人の血友病患者さんを治療しインヒビター、予後、新規治療および慢性C型肝炎の研究をしています。
開示
コンサルタント/アドバイザー/講演： Bayer、CSL Behring、Novo Nordisk、Roche、Pfizer、Sobi、Octapharma、Catalyst、Kedrion、Grifols、BiomarinおよびTakeda.
学びの目標
ビデオインタビュー視聴後、視聴者は以下が可能となります。
- 止血機序の生理学的な基礎を理解し、止血の細胞基盤モデルおよびカスケードモデルの両方について説明する
- 血友病を対象とする第III相試験の新しい血友病の治療選択肢を確認し、作用機序と止血における生理学的役割を説明する
- 止血機序の平衡がいかに複雑であるか、医師がどのようにリスクを理解し緩和するのか、新しい治療選択肢においてその機序に介入し再均衡すると何が起こるのかを理解する
- 患者さんの特徴に基づき非因子治療を適用する場合どのように行うのかを説明する
- 新しい治療選択肢の作用機序が臨床の治療において有効性や安全性の結果にどのような影響を与えるのか理解し、新しい治療方法を血友病患者さんに一般的に行われている治療と比較する。
認定
患者さんの治療の向上の支援のため、この活動は医師生涯教育北米センター（NACCME）によって計画および実施されています。
医師生涯教育北米センター（NACCME）は、生涯教育認定機構（ACCME)、薬学教育認定機構（ACPE)、米国看護認定センター（ANCC）と共同で認定を受けており、医療従事者チームを対象に生涯教育を提供しています。
NACCMEは、以下の活動についてAMA PRA Category 1 Credit™を認定しています。
- 専門家インタビューの視聴の完了（１つ）： 0.25 AMA PRA Category 1 Credit™
- 専門家インタビューの視聴の完了： 0.75 AMA PRA Category 1 Credit™
計画委員会
専門家に加えてNACCMEおよびSpringer Healthcare IMEプランナーとスタッフに、グリートン・セラー、カムラン・アフマド、ジェームズ・ハットン、アルバ・ルザファおよびマリー・ル・ソリエックの各氏がいます。 計画委員会は、開示すべき財政上の関係はありません。
教育助成金
このプログラムは、Novo Nordisk Health Care AG および Pfizer からの独立した教育助成資金により実現しています。
MEET THE TEAM
Jules Morgan
Senior Project Manager
